Télécharger l'avis
Ajouter à ma selection
Citer cette publication Impression

REVOLADE (eltrombopag), agonistes des récepteurs à la thrombopoïétine - PTI adulte non splénectomisé + PTI enfant + RI PTI adulte splénectomisé

HEMATOLOGIE - Nouvelle indication
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 28 juin 2017

Nature de la demande

Extension d'indication

Progrès thérapeutique mineur dans le purpura thrombopénique auto-immun chronique en échec aux traitements habituels, chez l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie

 

  • Avant l’extension de l’AMM de NPLATE et de REVOLADE chez l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie, ces médicaments constituaient un traitement de recours dans le traitement du purpura thrombopénique auto-immun (PTI) (idiopathique) chronique de l’adulte en échec aux traitements habituels chez les patients splénectomisés réfractaires et chez les adultes non splénectomisés en cas de contre-indication à la chirurgie.

  • Désormais, leur utilisation est validée par l’AMM en pré-splenectomie. Néanmoins, leur utilisation doit être prudente compte-tenu des incertitudes sur la tolérance à long terme, de surcroit chez des patients non splénectomisés.

 

 

Progrès thérapeutique modéré dans le purpura thrombopénique auto-immun chronique en échec aux traitements habituels chez l'enfant > 1an

 

  • REVOLADE a désormais l’AMM dans le traitement du purpura thrombopénique auto-immun (PTI) (idiopathique) chronique, réfractaire aux autres traitements chez l’enfant > 1 an.

  • Une présentation galénique sous forme de poudre pour suspension buvable permet une administration adaptée, en particulier à l’enfant < 6 ans.

  • Chez l’enfant > 1 an, les données d’efficacité sont à très court terme mais dans cette population le besoin médical est important.

 

 


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Dans le traitement du PTI chronique, réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines), le service médical rendu par REVOLADE : 

  • est important dans l’extension d’indication, c’est-à-dire chez l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie ; 
  • reste important chez l’adulte splénectomisé ou non splénectomisé quand la chirurgie est contre-indiquée.

Le service médical rendu par REVOLADE est important chez l’enfant de 1 an et plus présentant un PTI chronique, réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
III (modéré)

En dépit de données d’efficacité disponibles à très court terme mais considérant le besoin médical et les spécificités de la prise en charge pédiatrique du PTI chronique et réfractaire, la commission de la Transparence considère que REVOLADE (eltrombopag) apporte une amélioration modérée du service médical rendu (ASMR III) dans la prise en charge du PTI chronique et réfractaire de l’enfant âgé de un an et plus.
IV (mineur)

Compte tenu : 

  • de l’efficacité démontrée uniquement versus placebo sur la réponse plaquettaire et à court terme, sans impact démontré sur l’incidence des saignements majeurs, 
  • de l’absence de démonstration d’un moindre recours à la splénectomie lié à l’utilisation de REVOLADE, 
  • des incertitudes qui demeurent sur la tolérance à long terme, a fortiori pour une utilisation au long cours chez des adultes non splénectomisés (soit à un stade moins avancé qu’en traitement de recours après splénectomie), 
  • mais considérant le besoin identifié en pratique clinique,

la commission de la Transparence considère que REVOLADE (eltrombopag), au même titre que NPLATE (romiplostim), apporte une amélioration mineure du service médical rendu (ASMR IV) dans la prise en charge du PTI chronique et réfractaire de l’adulte en pré-splénectomie sans contre-indication à la chirurgie.

Therapeutic use

-

Documents

Version Anglaise

Nous contacter

Évaluation des médicaments
Toutes nos publications sur