Intérêt clinique important et progrès thérapeutique important dans la mucoviscidose chez les enfants de 1 à 2 ans, de 7 à 25 kg, porteurs de mutations de classe III du gène CFTR.
KALYDECO a l’AMM dans le traitement de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois et plus et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans, une étude non comparative a essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l'ivacaftor.
Le profil de tolérance de KALYDECO apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu'à 2 ans.
Le recul d’utilisation est limité à 24 semaines de traitement.
Clinical Benefit
Substantial
Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
Clinical Added Value
important
Compte tenu :
d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :
les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,
les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu’à 2 ans,
du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Listen
