Listen
Reason for request
L’essentiel
Avis favorable au maintien du remboursement dans l’indication de l’AMM.
Service médical rendu désormais important (auparavant il était modéré) dans l’indication de l’AMM.
Quel progrès ?
Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur dans la stratégie thérapeutique qui comprend la prise en charge symptomatique (à l’exclusion d’ONPATTRO et de TEGSEDI).
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
Compte tenu :
- des nouvelles données disponibles pour VYNDAQEL dans l’indication de la polyneuropathie amyloïde qui bien que de faible niveau de preuve permettent de caractériser son profil de tolérance et d’utilisation avec un recul de plusieurs années ;
- de la disponibilité partielle des deux alternatives, ONPATTRO (patisiran) et TEGSEDI (inotersen), récemment évaluées par la Commission ayant prouvé leur efficacité sur la polyneuropathie de stade 1 avec un bon niveau de preuve ;
VYNDAQEL (tafamidis) reste une option thérapeutique dans la polyneuropathie de stade 1 dans l’hATTR.
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par VYNDAQEL est important dans l’indication de l’AMM. |
Clinical Added Value
| minor |
Compte tenu :
la Commission considère que VYNDAQEL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique qui comprend la prise en charge symptomatique (à l’exclusion d’ONPATTRO et de TEGSEDI). |
