Prescrire un médicament en accès précoce

Depuis juillet 2021, les différents régimes d’ATU, RTU ont été remplacés par deux dispositifs : l’accès compassionnel et l’accès précoce et une nouvelle répartition des rôles entre l’agence nationale du médicament (ANSM) et la HAS est en place. Ce que cela change pour les prescripteurs.

L’accès précoce recouvre les demandes d’Autorisations temporaires d’utilisation de cohorte (ATUc), d‘ATU d’extension, de post-ATU et les prises en charge temporaires post-AMM (PECT). Ces demandes seront examinées par la HAS et l'ANSM. L’accès compassionnel recouvre Les demandes d’ATU nominatives (ATUn), et de Recommandations temporaires d’utilisation (RTU). Et relèvent exclusivement de l’ANSM.

Infographie de la réforme sur l'accès précoce

Qui évalue ?

La décision d’autorisation d’accès précoce est prise par la HAS, après avis de l’ANSM pour les médicaments ne bénéficiant pas encore d’une AMM.

Une fois l’AMM obtenue ou l’avis de l’ANSM rendu, la HAS évalue les critères suivants :

• Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes ;
• Il n'existe pas de traitement approprié disponible ;
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
• Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

L’évaluation doit se faire en 3 mois maximum. L’autorisation d’accès précoce est délivrée pour une durée maximale d’un an renouvelable.
Elle est accompagnée d'un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données  (PUT-RD) qui implique le recueil de données par le prescripteur et le patient pour mieux connaître le médicament.

Rôle du prescripteur

En tant que prescripteur, présenter une demande d’accès précoce pour l’un de vos patients vous engage à :

Protocole d’utilisation thérapeutique

Une autorisation d’accès précoce est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données   (PUT-RD) qui :

• Apporte aux prescripteurs et aux patients toute l’information pertinente sur le médicament et son utilisation. Il comporte  :
  • une description du médicament, des conditions d’utilisation et de prescription complétés par le RCP
  • des documents d’information que le prescripteur doit remettre au patient avant toute prescription du médicament sur :
    • l'accès précoce à un médicament avant l'AMM,
    • l'accès précoce à un médicament après l'AMM
    • le traitement des données personnelles
• Organise la surveillance des patients notamment via le recueil des effets indésirables et des situations particulières
• Recueille des données relatives à l’utilisation du médicament.

Recueil de données

 Le recueil porte sur les caractéristiques des patients traités, l'efficacité du médicament, y compris la qualité de vie, pour évaluer en continu les critères de maintien de l’autorisation d’accès précoce.

L’analyse de ces données permettra également de contribuer à l’évaluation du médicament par la commission de la transparence en vue de sa prise en charge pérenne par l’Assurance Maladie.

En tant que prescripteur, vous êtes tenu de participer au recueil des informations et de les transmettre aux laboratoires. Ce recueil de données s’effectue via des fiches disponibles dans le PUT-RD que vous remplirez et transmettrez selon un calendrier adapté à chaque médicament.

Ce recueil est adapté au stade de développement du produit.

Consulter les demandes et les décisions

• consulter la liste des demandes déposées.
• consulter la liste des décisions relatives aux demandes d’accès précoce.
  
• s'abonner au flux RSS sur les décisions rendues
• Consulter la liste des protocoles d'utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) en cours et terminés