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IMCIVREE (setmélanotide) - Syndrome de Bardet-Biedl (SBB)

Opinions on drugs - Posted on Mar 20 2023

Reason for request

Extension d'indication

Nouvelle indication.

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée au syndrome de Bardet-Biedl (SBB) génétiquement confirmé, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge repose sur une coopération pluridisciplinaire, coordonnée, en général, par l’un des médecins du centre de référence ou de compétence impliqué dans la confirmation diagnostique. En dehors d’IMCIVREE (setmélanotide), il n’existe pas à ce jour de traitement spécifique ayant l’AMM dans le syndrome de Bardet-Biedl. La prise en charge comprend une prise en charge diététique avec un régime adapté, de l’activité physique et le traitement symptomatique de chaque manifestation clinique superposable à celle proposée en population générale (en tenant compte du risque rénal et du bilan biologique)3.

Place du médicament :

IMCIVREE (setmélanotide) est un traitement de première intention de l’obésité et du contrôle de la faim associée au syndrome de Bardet-Biedl (SBB) génétiquement confirmé, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus.

Le traitement par IMCIVREE (setmélanotide doit être instauré uniquement si les patients peuvent bénéficier en parallèle d’une prise en charge globale de leur pathologie, avec notamment une prise en charge diététique avec un régime adapté et la mise en place d’activité physique.

En cas d’hyperphagie et/ou d’obésité du patient, le traitement par IMCIVREE (setmélanotide) peut être instauré sans attendre l’absence ou l’insuffisance de réponse aux mesures hygiéno-diététiques.

La durée optimale de traitement ainsi que les conditions d’arrêt en cas d’absence de réponse ne sont pas connues.


Clinical Benefit
Substantial

Le service médical rendu par IMCIVREE (setmélanotide) est important dans l’indication de l’AMM.

Clinical Added Value
minor

Compte tenu :

  • de l’efficacité suggérée de la setmélanotide sur la perte de poids reposant sur la comparaison d’un groupe traité par setmélanotide pendant 52 semaines par rapport à un contrôle historique. Après 52 semaines de traitement par setmélanotide, 32,3 % des 31 patients, âgés de 12 ans et plus, majoritairement atteints du syndrome de Bardet-Biedl (n=28) ou du syndrome d’Alstrom (n=3) ont obtenu une réduction du poids corporel de 10 % ou plus, en comparaison au taux de 10 % d’une cohorte historique (IC 95 % [16,7 ; 51,4], p=0,0006),
  • de l’amélioration suggérée de la satiété, évaluée en tant que critère de jugement secondaire, dans une étude non comparative,
  • de l’impact bénéfique attendu de la perte de poids et de l’amélioration de la satiété dans cette maladie de morbidité importante,
  • du profil de tolérance de la setmélanotide caractérisé par des événements indésirables les plus fréquents du type troubles d’hyperpigmentation et réactions au site d’injection, les patients traités par IMCIVREE (setmélanotide) devant faire l’objet d’un suivi régulier,
  • du besoin médical non couvert dans cette maladie rare, grave et invalidante,

mais malgré :

  • l’absence de données cliniques suggérant une efficacité sur les atteintes d’organes de cette maladie multi-systémique,
  • l’absence de donnée robuste de qualité de vie, celle-ci étant particulièrement altérée dans cette maladie,

la Commission considère qu’IMCIVREE (setmélanotide) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée au syndrome de Bardet-Biedl (SBB) génétiquement confirmé, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus.

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