Diagnostic complexe d’endométriose : la HAS propose un accès au test salivaire Endotest® dans le cadre du forfait innovation

Le diagnostic de l’endométriose repose en première intention sur un examen clinique, et en 2^e intention sur un bilan d’imagerie comportant une échographie pelvienne et une IRM pelvienne réalisée ou relue par un spécialiste. Lorsque les lésions sont superficielles ou minimes, l’imagerie peut être non concluante ou négative. En cas de douleurs pelviennes intenses et résistantes à un traitement bien conduit (antalgiques, pilule, suppresseurs ovariens…), ou en cas de désir de grossesse, une cœlioscopie pour confirmer le diagnostic d’endométriose peut être envisagée, si un projet thérapeutique chirurgical partagé avec la patiente lui est associé. La HAS rappelle que comme tout acte chirurgical, l’examen cœlioscopique est invasif : il n’est pas anodin et présente des risques. Or il peut s’avérer inutile, soit qu’on ne trouve pas de lésions caractéristiques de la maladie, soit que même une fois celles-ci enlevées, l’état de santé de la femme ne s’améliore pas.  Dans ces cas de diagnostic complexe, une alternative non invasive trouverait donc sa place : en cas de résultat négatif, elle éviterait les cœlioscopies inutiles et conduirait à rechercher d’autres pathologies en vue d’une prise en charge adaptée.

C’est dans le contexte d’une forte et légitime attente des patientes et des professionnels que la HAS s’est autosaisie pour évaluer Endotest® en vue de son remboursement. Après avoir accompagné le fabricant dans le recueil des données lors des premières phases de développement clinique, la HAS publie aujourd’hui son avis sur la prise en charge de ce test. Si elle en reconnaît le caractère novateur et l’efficacité diagnostique, elle souligne la nécessité de mener des études complémentaires visant à évaluer son utilité clinique dans la pratique courante. C’est pourquoi elle propose dans un premier temps un accès précoce et sécurisé dans le cadre du forfait innovation.

Un test prometteur, à positionner en 3^e intention, lorsque le diagnostic est complexe

Test salivaire permettant de caractériser l’expression de multiples biomarqueurs dans le cadre du diagnostic de l’endométriose, Endotest® n’entre pas dans la catégorie des tests rapides d’orientation diagnostique (TROD). Si le prélèvement est susceptible d’être réalisé directement par la patiente, il s’agit d’un examen de biologie médicale complexe puisqu’il implique la réalisation d’un séquençage haut débit et l’utilisation d’un algorithme conçu par intelligence artificielle au sein d’un laboratoire de biologie médicale spécialisé.  

La HAS a réalisé son évaluation à partir des données transmises par le fabricant, des recommandations de prise en charge de l’endométriose et du recueil de la position des professionnels de santé impliqués et des associations de patientes. Cette évaluation a mis en évidence de très bonnes performances diagnostiques pour Endotest® (95% de sensibilité et 94% de spécificité) et a souligné les fortes attentes et le potentiel important de ce test dans la stratégie de prise en charge des patientes.

Ce test pourrait montrer une utilité chez les patientes de 18 ans et plus en âge de procréer, pour lesquelles une endométriose est fortement suspectée et présentant des douleurs pelviennes non contrôlées par un traitement médical empirique ou ayant un désir de grossesse. Le test permettrait ainsi de diminuer le nombre de coelioscopies inutiles réalisées chez ces patientes, lorsque le bilan d’imagerie de référence est négatif ou incertain.

Néanmoins, l’utilité clinique d’Endotest® n’est pas encore démontrée. En effet, les données transmises par le fabricant ne permettent pas de démontrer l’impact favorable d’Endotest® dans la prise en charge des patientes. De plus, les éléments disponibles ne permettent pas d’estimer précisément la population ciblée par ce test.  Un déploiement large pourrait donc provoquer un usage inapproprié de ce test perçu comme « simple et rapide » mais dont l’usage est complexe et le prix élevé.

Au total, en dépit d’éléments très prometteurs, la HAS note, à ce stade, un manque de données essentielles pour statuer sur la pertinence d’un remboursement pérenne d’Endotest®. Pour autant, la Haute Autorité de santé reconnait son caractère innovant par sa nouveauté dans l’indication, son caractère non invasif et son potentiel à couvrir un besoin médical qui ne l’est pas.

Une prise en charge précoce et sécurisée grâce au forfait innovation dans l’attente de nouvelles données cliniques

S’il n’est pas encore possible de statuer sur le remboursement pérenne d’Endotest®, ce dernier est cependant susceptible de répondre favorablement aux critères du forfait innovation. Ainsi, des patientes pourraient bénéficier d’un accès précoce, encadré et sécurisé à Endotest®, avec une prise en charge dérogatoire conditionnée à la réalisation de l’étude d’utilité clinique. Celle-ci permettrait l’obtention des données encore manquantes, telles que l’impact du test sur la prise en charge des patientes, une estimation du volume de prescription du test dans la population cible, l’acceptabilité des patientes... Ces données sont effectivement indispensables pour répondre aux attentes importantes et légitimes des patientes et des professionnels quant à son usage dans la pratique. Leur obtention permettra, dans un délai raisonnable, de statuer sur le remboursement pérenne d’Endotest®.

Dans le cadre de ses actions d’accompagnement, la HAS pourra assurer un soutien méthodologique pour l’élaboration de l’étude d’utilité clinique. Elle souligne également la nécessité d’impliquer les professionnels de santé et les patientes dans le processus d’élaboration du protocole.