Principes d’évaluation des actes de séquençage haut débit ciblé (panels de gènes) en génétique somatique des cancers

Objectif

La Haute Autorité de santé (HAS) a été saisie par la Direction générale de l’offre de soins (DGOS) et le ministère de la Santé et de la prévention en 2021 afin de procéder à l’évaluation pluriannuelle des actes les plus coûteux de biologie médicale, dont le séquençage haut débit ciblé d’un panel de gènes en génétique somatique des cancers.

Les présents principes d’évaluation détaillent les critères et modalités d’évaluation des actes de séquençage haut débit ciblé d’un panel de gènes en génétique somatique des cancers en vue de leur remboursement.

Il s’agit ici de permettre pour la première fois le remboursement d’une technologie innovante de biologie médicale et d’anatomocytopathologie : le séquençage haut débit ciblé, et ce de manière très large puisque de très nombreuses situations cliniques seront considérées. Nous parlons donc ici de « primo-évaluation » de ces actes.  

La formalisation des présents principes d’évaluation s’est avérée nécessaire compte tenu du contexte particulier de ces évaluations qui présentent des spécificités à prendre en considération, mais toujours dans le respect des valeurs fondamentales de la HAS : rigueur scientifique, transparence et indépendance. L’objectif est d’assurer des décisions lisibles, reproductibles, équitables et cohérentes.

Ainsi, s’agissant d’une technologie innovante, les patients et professionnels de santé attendent de pouvoir accéder rapidement à ces innovations, impliquant donc des modalités d’évaluation rapides ;

Par ailleurs, eu égard à la grande quantité d’évaluations à mener, il convient de disposer d’une méthode d’évaluation qui puisse être mobilisée à l’identique d’une évaluation à une autre afin de garantir la reproductibilité des évaluations et leurs réalisations par vague successives, dans le cadre d’une procédure simplifiée.

Méthode

L’évaluation se doit d’être scientifiquement robuste et adaptée aux fonctions du test revendiquées (diagnostique, pronostique, et prédictive, cf. Infra). Les principes d’évaluations explicitent ainsi les principaux fondements du raisonnement scientifique et méthodologique suivis par la HAS lors de l’analyse critique des faits publiés et de leur prise en compte dans ses évaluations, au regard du contexte médical en soins courants

Résultats - Conclusions

Les présents principes d’évaluation s’appliquent aux évaluations des actes de séquençage haut débit ciblé (panel de gènes) inscrits au Référentiel des actes Innovants Hors Nomenclature (RIHN) pour la génétique somatique des cancers.

Ces principes d’évaluation définissent, pour chaque indication/groupe d'indications :

• les modalités de primo-évaluation permettant notamment d’établir la composition initiale pertinente d’un panel de gènes remboursable ;
• une procédure dynamique d’actualisation de la composition des panels de gènes remboursés précédemment définis