Évaluation d’actes professionnels de biologie médicale et d’anatomocytopathologie en sortie du référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN)

Conformément à l’article L.162-1-24 du Code de la sécurité sociale, la Haute Autorité de santé (HAS) est chargée d’évaluer les actes innovants de biologie médicale et d’anatomocytopathologie pris en charge de manière conditionnelle, dérogatoire et transitoire au titre de l’article L.162-1-24 du code de la sécurité sociale, via l’inscription sur le référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN). Cette évaluation a pour objectif d’évaluer le service attendu (SA) et l’amélioration du service attendu (ASA) de ces actes en vue d’éclairer sur la pertinence d’un remboursement pérenne de droit commun par l’Assurance maladie. 

Dans ce contexte, la HAS a été saisie par la direction générale de l’offre de soins (DGOS) pour évaluer les actes les plus onéreux inscrits au RIHN. Ces actes les plus onéreux du RIHN relèvent de deux techniques de biologie moléculaire, utilisées potentiellement à des fins de diagnostic, de pronostic, de décision thérapeutique ou de suivi, dans trois champs : 

• les cancers > séquençage haut débit ciblé de panels de gènes en génétique somatique (non héréditaire) ;  

• les maladies infectieuses > tests par amplification des acides nucléiques (TAAN) dont les plus connus sont les PCR (Polymerase Chain Reaction en anglais) pour la détection d’agents infectieux. 

• les maladies rares > séquençage haut débit de panels de gènes en génétique constitutionnelle (héréditaire) ; 

Étant donné le champ extrêmement large de cette saisine impliquant un très grand nombre d’évaluations à mener, un programme pluriannuel d’évaluation s’avère nécessaire. Dans cette optique, et compte tenu du caractère générique des libellés des actes inscrits sur le RIHN, la HAS a procédé en trois temps. 

• Des enquêtes nationales de pratique ont d’abord été menées auprès des structures et professionnels concernés, dans chacun des trois champs. Elles ont permis de recenser et de caractériser l’usage actuel en soins courants en France des actes du RIHN à évaluer (nature/composition des tests et indications) ; 

• Sur la base de chacun des trois états des lieux ainsi réalisés, le périmètre d’évaluation a été défini en fonction de groupes d’évaluation qui ont été priorisés selon des critères collectivement établis, conduisant à l’élaboration du programme pluriannuel d’évaluation. 

• Les évaluations sont ensuite menées selon le programme pluriannuel, par vagues successives. À l’issue de la première vague, des principes d’évaluation sont également élaborés pour chacun des trois champs, cadrant ainsi les modalités/méthodes d’évaluation. Ainsi, eu égard à la grande quantité d’évaluations à mener, il convient de disposer d’une méthode d’évaluation qui puisse être mobilisée à l’identique d’une évaluation à une autre afin de garantir la reproductibilité des évaluations et leurs réalisations par vagues successives, dans le cadre d’une procédure simplifiée. 

Pour en savoir plus : Favoriser l’accès aux actes innovants : la HAS impulse un nouvel élan au RIHN

Enquête nationale de pratique 

Cette enquête a permis de de caractériser finement l’utilisation du séquençage haut débit ciblé en génétique somatique des cancers en France. Elle a particulièrement permis d’identifier les indications et les altérations géniques intégrées dans les panels utilisés en 2022 en France. 

Mais au-delà de ces éléments qui vont permettre à la HAS de mener ses évaluations, le principal enseignement de cette enquête est la mise en évidence d’une hétérogénéité majeure dans la pratique du séquençage haut débit ciblé en génétique somatique des cancers en France. Cette hétérogénéité porte sur de multiples dimensions : composition des panels de gènes utilisés, indications du séquençage haut débit ciblé, finalités d’utilisation, place dans la stratégie de prise en charge…  

Il est nécessaire de déterminer la composition des panels de gènes ciblés remboursables par l’Assurance maladie sur la recherche d’altérations moléculaires dont l’utilité clinique est prouvée dans la prise en charge des patients. L’harmonisation des pratiques permettra de donner la même chance à tous les patients d’avoir accès aux mêmes tests quelles que soient leurs zones d’habitation. 

Accéder à l’ enquête de pratique  

Sur la base de l’ensemble des situation cliniques identifiées lors de l’enquête de pratique, la HAS a défini, avec la participation des parties prenantes et institutions publiques de santé concernées, des groupes d’évaluation qui ont ensuite été priorisés. 

Les modalités d’élaboration de cette priorisation sont détaillées dans le programme pluriannuel d’évaluation  .  

Au total, 27 groupes d’évaluation ont été définis, répartis en 9 vagues successives d’évaluation. Chaque vague comporte donc 3 évaluations portant sur un cancer fréquent sur tumeur solide, un cancer rare et/ou pédiatrique et une hémopathie maligne. 

Principes d’évaluation des actes de séquençage haut débit ciblé en génétique somatique des cancers 

Afin de donner de la prévisibilité aux acteurs et d’être transparent sur les modalités d’évaluation de actes de séquençage haut débit ciblé en génétique somatique des cancers, la HAS a établi des principes d’évaluation détaillant les critères et modalités d’évaluation de ces actes en vue de leur remboursement.    

La formalisation des présents principes d’évaluation s’est avérée nécessaire compte tenu du contexte particulier de ces évaluations qui présentent des spécificités à prendre en considération, mais toujours dans le respect des valeurs fondamentales de la HAS : rigueur scientifique, transparence et indépendance. L’objectif est d’assurer des décisions lisibles, reproductibles, équitables et cohérentes. 

Ces principes d’évaluation définissent, pour chaque indication/groupe d'indications : 

• les modalités de primo-évaluation permettant notamment d’établir la composition initiale pertinente d’un panel de gènes remboursable ; 

• une procédure dynamique d’actualisation de la composition des panels de gènes remboursés précédemment définis. 

Accéder aux principes d’évaluation .

Enquête nationale de pratique 

Cette enquête a permis de de caractériser finement l’utilisation des TAAN (principalement multiplex) pour la détection d’agents infectieux en France. Elle a particulièrement permis d’identifier les indications et les agents infectieux recherchés intégrés dans les panels utilisés en 2022 en France. 

Il est nécessaire de déterminer la composition des panels d’agents infectieux intégrés dans les TAAN multiplex remboursables par l’Assurance maladie dont l’utilité clinique est prouvée dans la prise en charge des patients, que ce soit en ville, à l’hôpital, pour la population générale ou pour des populations spécifiques (par exemple : nourrissons, enfants, personnes âgées, personnes immunodéprimées...).

Accéder à l’enquête de pratique

Programme pluriannuel d’évaluations 

Sur la base de l’ensemble des situation cliniques identifiées lors de l’enquête de pratique, la HAS a défini, avec la participation des parties prenantes et institutions publiques de santé concernées, des groupes d’évaluation qui ont ensuite été priorisés. 

Les modalités d’élaboration de cette priorisation sont détaillées dans le programme pluriannuel d’évaluations.  

Au total, 18 groupes d’évaluation ont été définis, répartis en 6 vagues successives d’évaluation. Chaque vague comporte donc 3 évaluations portant différentes situations cliniques associées à des pathologies infectieuses. 

Principes d’évaluation des TAAN multiplex pour la détection d’agents infectieux 

Afin de donner de la prévisibilité aux acteurs et d’être transparent sur les modalités d’évaluation des TAAN multiplex pour la détection d’agents infectieux, la HAS a établi des principes d’évaluation détaillant les critères et modalités d’évaluation de ces actes en vue de leur remboursement.    

La formalisation des présents principes d’évaluation s’est avérée nécessaire compte tenu du contexte particulier de ces évaluations qui présentent des spécificités à prendre en considération, mais toujours dans le respect des valeurs fondamentales de la HAS : rigueur scientifique, transparence et indépendance. L’objectif est d’assurer des décisions lisibles, reproductibles, équitables et cohérentes. 

Ces principes d’évaluation définissent, pour chaque indication/groupe d'indications : 

• les modalités de primo-évaluation permettant notamment d’établir les compositions initiales pertinentes de TAAN multiplex remboursables ; 

• une procédure dynamique d’actualisation des compositions des TAAN multiplex remboursés précédemment définis. 

Les principes d’évaluation seront publiés premier trimestre 2025