SAIZEN (somatropine)

Pédiatrie - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 19 mars 2013

Nature de la demande

Réévaluation du SMR conformément à l’article R 163-21 du code de la sécurité sociale.

Maintien de l’avis favorable au remboursement chez l’enfant non déficitaire en hormone de croissance

Progrès thérapeutique mineur dans l’insuffisance rénale chronique, le syndrome de Turner et le syndrome de Prader-Willi

Pas d’avantage clinique démontré dans le déficit du gène SHOX et chez les enfants nés petits pour l’âge gestationnel (SGA)

Sept spécialités d’hormone de croissance (GH) synthétique ont l'AMM chez l’enfant dans une ou plusieurs situations en l’absence de déficit en GH (voir tableau) : syndrome de Turner, insuffisance rénale chronique, enfants nés petits pour l’âge gestationnel n'ayant pas rattrapé ce retard à l’âge de 4 ans ou plus (SGA), syndrome de Prader-Willi, déficit du gène SHOX.

Le gain de taille obtenu avec la GH est de faible amplitude et la démonstration de cette efficacité est de faible niveau de preuve.

L’intérêt clinique de la GH est faible dans le SGA, modéré dans le déficit en gène SHOX et important dans le syndrome de Turner, le syndrome de Prader-Willi et l’insuffisance rénale chronique.

Dans toutes les situations cliniques, le risque de surmortalité observé chez des adultes majoritairement déficitaires ayant été traités par GH dans l’enfance doit rendre la prescription prudente.

Pour en savoir plus télécharger la synthèse ou les avis GENOTONORM, NORDITROPINE, NUTROPINAQ, OMNITROPE, SAIZEN, UMATROPE, ZOMACTON

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par SAIZEN est faible chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel avec un poids et/ou une taille de naissance < - 2 DS, n'ayant pas rattrapé leur retard de croissance (vitesse de croissance < 0 DS au cours de la dernière année) à l'âge de 4 ans ou plus et dont le retard de croissance (taille actuelle) est inférieur ou égal à - 3 DS et taille parentale ajustée < -1 DS.

Important

Prenant en compte l'ensemble des données étudiées, le service médical rendu par SAIZEN est important dans l'insuffisance rénale chronique et dans le syndrome de Turner.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)	SAIZEN apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du syndrome de Turner et de l'insuffisance rénale.
V (absence)	SAIZEN n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique chez l'enfant né petit pour l'âge gestationnel.