SOLIRIS (eculizumab)

Maladies rares - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 03 avr. 2013

Nature de la demande

Inscription Collectivités dans l’extension d'indication au traitement du syndrome hémolytique urémique et atypique

Progrès thérapeutique important dans la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique atypique

SOLIRIS a désormais l’AMM chez les adultes et les enfants atteints de syndrome hémolytique et urémique (SHU) atypique, maladie génétique très rare.

C’est un traitement de première intention qui apporte un progrès thérapeutique important par rapport à la prise en charge habituelle, bien qu’il n’ait été évalué que de façon non comparative et chez un petit nombre de patients.

Des données cliniques complémentaires sont nécessaires pour mieux définir sa population cible ainsi que les critères de suivi, d’arrêt ou de reprise du traitement.

Pour en savoir plus, téléchargez la synthèse ou l'avis complet ci-dessous

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par SOLIRIS 300 mg, solution à diluer pour perfusion, est important dans le traitement du syndrome hémolytique urémique atypique (SHU atypique).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

SOLIRIS 300 mg, médicament orphelin, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport à la prise en charge habituelle des patients atteints de SHU atypique.