- Avis de la CT du 08 janvier 2014
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CARBAGLU (acide carglumique)
Nature de la demande
Progrès thérapeutique important dans l’hyperammoniémie secondaire à une acidémie isovalérique ou méthylmalonique ou propionique
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CARBAGLU a désormais l’AMM dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérique, méthylmalonique, propionique).
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Les acidémies organiques sont des maladies métaboliques héréditaires rares liées à un déficit enzymatique du catabolisme de certains acides aminés ramifiés.
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CARBAGLU doit être instauré le plus rapidement possible en première intention, le plus souvent en association à la prise en charge globale visant à normaliser rapidement et efficacement l’ammoniémie.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
la Commission considère que le service médical rendu par CARBAGLU est important dans l’extension d’indications de l’AMM : hyperammoniémies secondaires à une acidémie isovalérique, méthylmalonique ou propionique. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| II (important) |
Dans les acidémies organiques isovalérique ou méthylmalonique ou propionique, lors de la crise inaugurale puis lors des épisodes de décompensation avec hyperammoniémie, le traitement par acide carglumique (CARBAGLU 200 mg, comprimé dispersible ou comprimé dispersible sécable) instauré le plus rapidement possible en 1ère intention, le plus souvent en association à la prise en charge globale visant à normaliser rapidement et efficacement l’ammoniémie, apporte une amélioration du service médical rendu importante (niveau II) dans la stratégie thérapeutique. |
