ILARIS (canakinumab), inhibiteur de l’interleukine 1β

Maladies rares - nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 06 mai 2014

Nature de la demande

Extension d'indication

Progrès thérapeutique important

dans les cryopyrinopathies des enfants âgés de 2 à moins de 4 ans

ILARIS a l’AMM chez les enfants âgés de 2 à moins de 4 ans et pesant au moins 7,5 kg dans le traitement des syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS), regroupant le syndrome de Muckle-Wells (MWS), le syndrome chronique infantile neurologique, cutané et articulaire (CINCA ou NOMID) et les formes sévères du syndrome familial auto-inflammatoire au froid (FCAS) ou urticaire familiale au froid (FCU), présentant une symptomatologie ne se limitant pas à l’éruption urticarienne induite par le froid.
Malgré les limites méthodologiques des études de faible effectif concernant les enfants atteints de CAPS, l’intérêt du canakinumab dans la prise en charge de ces patients est indiscutable, en l’absence d’alternative thérapeutique disponible.
Il s’agit du seul traitement efficace disponible. Des incertitudes persistent néanmoins sur sa tolérance à long terme.
Un nouveau schéma posologique utilisant des doses plus élevées chez les patients qui n’atteignent pas la rémission complète a été validé dans toute la population de patients atteints de CAPS.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ILARIS est important dans le traitement des syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS) chez les enfants âgés de 2 ans à moins de 4 ans et pesant au moins 7,5 kg.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Malgré les limites méthodologiques des études disponibles justifiées par le faible nombre d’enfants âgés de 2 ans à moins de 4 ans atteints de syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS) mais l’intérêt indiscutable de la place du canakinumab dans la prise en charge de ces patients en l’absence d’alternative thérapeutique disponible et prise en charge à ce jour, la Commission de la transparence considère que la spécialité ILARIS apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients âgés de 2 ans à moins de 4 ans et pesant au moins 7,5 kg atteints de CAPS, incluant le syndrome de Muckle-Wells, le syndrome chronique infantile neurologique, cutané et articulaire (CINCA) ou la maladie systémique inflammatoire à début néo natal (NOMID), les formes sévères du syndrome familial auto-inflammatoire au froid (FCAS) ou urticaire familiale au froid (FCU) présentant une symptomatologie ne se limitant pas à l’éruption urticarienne induite par le froid.