EXJADE (déférasirox)

Nature de la demande

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par EXJADE reste important dans les indications de l'AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

l’amélioration du service médical rendu par EXJADE est modérée (ASMR III) dans le traitement de la surcharge en fer chronique secondaire à des transfusions sanguines lorsque le traitement par déféroxamine (DESFERAL) est contre-indiqué ou inadapté chez les patients suivants : •présentant d’autres anémies, •âgés de 2 à 5 ans, •présentant une bêta-thalassémie majeure avec une surcharge en fer chronique secondaire des transfusions sanguines peu fréquentes (<7 ml/kg/mois de concentrés érythrocytaires). Dans la situation où FERRIPROX peut être utilisé (surcharge en fer chez les patients qui présentent une thalassémie majeure pour lesquels un traitement par la déféroxamine est contre-indiqué ou inadapté), la Commission de la Transparence ne peut se prononcer sur les performances respectives des deux médicaments faute de données comparatives.

IV (mineur)

la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par EXJADE est mineure (ASMR IV) par rapport à déféroxamine (DESFERAL) dans le traitement de la surcharge en fer chronique secondaire à des transfusions sanguines fréquentes (>7 ml/kg/mois de concentrés érythrocytaires) chez les patients qui présentent une bêta-thalassémie majeure, âgés de 6 ans et plus et Dans la situation où FERRIPROX peut être utilisé (surcharge en fer chez les patients qui présentent une thalassémie majeure pour lesquels un traitement par la déféroxamine est contre-indiqué ou inadapté), la Commission de la Transparence ne peut se prononcer sur les performances respectives des deux médicaments faute de données comparatives. Dans l’indication « traitement de la surcharge en fer chronique nécessitant un traitement chélateur du fer chez les patients de 10 ans et plus présentant des syndromes thalassémiques non dépendants des transfusions, lorsque le traitement par déféroxamine est contre-indiqué ou inadapté », la Commission de la transparence a conclu à une ASMR IV (mineure). Pour l’argumentaire, se reporter à l’avis spécifique rendu pour cette extension d’indication en date du 22 janvier 2014.