EXJADE (déférasirox), chélateur de fer

Le service médical rendu par EXJADE est important dans l’extension d’indication « traitement de la surcharge en fer chronique nécessitant un traitement chélateur du fer chez les patients de 10 ans et plus présentant des syndromes thalassémiques non dépendants des transfusions, lorsque le traitement par déféroxamine est contre-indiqué ou inadapté ».

Dans le traitement de la surcharge en fer chronique nécessitant un traitement chélateur du fer chez les patients de 10 ans et plus présentant des syndromes thalassémiques non dépendants des transfusions, lorsque le traitement par déféroxamine est contre-indiqué ou inadapté, compte tenu : - des modalités de démonstration de l’efficacité d’EXJADE dans l’étude pivot dont les résultats doivent être interprétés avec prudence, - de l’absence d’alternative thérapeutique chez les patients ne pouvant prendre de la déféroxamine, - des incertitudes en termes de tolérance rénale, notamment à long terme, particulièrement préoccupant en pédiatrie, - de l’absence de données disponibles sur la possibilité ou non de reprendre ce traitement chez des patients ayant de nouveau accumulé du fer après avoir atteint une charge corporelle en fer satisfaisante, - de la difficulté de cerner la population pour lesquels un traitement par déféroxamine est inadapté et donc du risque de mésusage associé, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par EXJADE est mineure (ASMR IV).