VIMIZIM (elosulfase alpha), enzyme recombinante

Progrès thérapeutique modéré dans la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A)

• VIMIZIM a l’AMM dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) quel que soit l’âge des patients.
• C’est une forme recombinante de N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS). Le déficit de cette enzyme est à l’origine du syndrome de Morquio A. VIMIZIM est la seule enzymothérapie substitutive indiquée dans cette affection.
• Des études à court terme ont montré une amélioration du test de marche de 6 minutes. Il n’y a pas à ce jour de donnée d’efficacité sur les manifestations cliniques de la maladie et son pronostic à long terme.