TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant

MALADIE RARE - NOUVEAU MEDICAMENT

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 23 févr. 2015

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Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne

TRANSLARNA a l’AMM pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui résulte d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus.
Les données disponibles suggèrent un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, avec une tolérance acceptable.
L’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients ayant perdu la fonction de marche.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.

Therapeutic use