DECISION N° 2015.0154/DC/SEM du 17 juin 2015 du collège de la Haute Autorité de Santé adoptant la recommandation relative à la prise en charge à titre dérogatoire du thalidomide (THALIDOMIDE CELGENE 50 mg, gélule) dans le cadre d’une recommandation temporaire d’utilisation

Considérant l’ensemble des informations suivantes : - la pathologie, la maladie de Crohn sévère chez les enfants de plus de 6 ans, est une maladie inflammatoire intestinale pouvant atteindre tous les segments du tube digestif et pouvant s’accompagner de manifestations extra-intestinales (articulaires, cutanées, oculaires…). C’est une maladie chronique évoluant par poussées, alternant avec des phases de rémission. Il s’agit d’une pathologie invalidante qui peut entraîner une dégradation marquée de la qualité de vie. La spécificité de la maladie de Crohn chez l’enfant par rapport à l’adulte est le risque de retard de croissance staturo-pondérale, souvent associé à un retard pubertaire. - l’absence d’alternative appropriée et remboursable à ce jour chez les enfants de plus de 6 ans qui n’ont pas répondu malgré un traitement approprié et bien conduit par corticoïde, immunosuppresseur et anti-TNF ou chez lesquels ces traitements sont contre-indiqués ou mal tolérés ; - le fait que l’utilisation de ce médicament semble indispensable pour le traitement de la maladie de Crohn active, sévère chez les enfants de plus de 6 ans qui n’ont pas répondu malgré un traitement approprié et bien conduit par corticoïde, immunosuppresseur et anti-TNF ou chez lesquels ces traitements sont contre-indiqués ou mal tolérés, afin d’améliorer leur état de santé ou éviter leur dégradation. le Collège de la HAS considère que les spécialités THALIDOMIDE CELGENE 50 mg, gélule doit faire l’objet d’une prise en charge dérogatoire dans l’indication : « Maladie de Crohn active, sévère chez les enfants de plus de 6 ans qui n’ont pas répondu malgré un traitement approprié et bien conduit par corticoïde, immunosuppresseur ou anti-TNF ou chez lesquels ces traitements sont contre-indiqués ou mal tolérés ».