ELAPRASE (idursulfase), enzyme de substitution

MALADIE RARE - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 30 juil. 2015

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Progrès thérapeutique mineur dans la maladie de Hunter

ELAPRASE a l’AMM dans le traitement au long cours des patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II).
C’est la seule enzymothérapie substitutive disponible pour la prise en charge de ces patients.
Son efficacité a été démontrée sur le test de marche de 6 minutes (6MWT) versus placebo à court terme (52 semaines). Il n'existe aucune donnée montrant une amélioration neurologique sous traitement.
Il n’y a pas de données suffisantes permettant d’établir son efficacité à moyen et long terme. Compte tenu de résultats à long terme et en vie réelle, on peut s’interroger sur la pertinence des critères utilisés pour évaluer l’efficacité à long terme du traitement par idursulfase.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ELAPRASE reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte-tenu de l’absence de données de qualité permettant de justifier de l’efficacité du traitement au-delà de la première année, la Commission considère qu’ELAPRASE apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du syndrome de Hunter.

Therapeutic use