GLYBERA (alipogène tiparvovec), thérapie génique

MALADIE RARE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 28 janv. 2016

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GLYBERA a l’AMM dans le traitement des adultes présentant un déficit familial en lipoprotéine lipase (LPL) et souffrant de crises de pancréatites sévères ou multiples malgré un régime pauvre en lipides.
Un effet modeste sur les triglycérides et les pancréatites a été observé sans maintien de cet effet à moyen et long terme (retour à l’état initial des taux de triglycérides un an après l’injection) et une hétérogénéité de la réponse thérapeutique inter-patient.
Il persiste des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme de cette thérapie génique qui ne peut être ré-administrée en raison de son mécanisme d’action.