KUVAN (saproptérine (dichlorhydrate de))

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 08 janv. 2016

Nature de la demande

Extension d'indication

Mise à disposition de la saproptérine chez les enfants de 0 à 4 ans

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KUVAN est important dans le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA) chez les enfants de moins de 4 ans atteints de phénylcétonurie, qui ont été identifiés comme répondeurs à ce type de traitement.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

L’intégration des patients de moins de 4 ans dans le libellé d’AMM de KUVAN n’est pas de nature à modifier la précédente appréciation de la Commission, à savoir que KUVAN apporte une Amélioration du Service Médical Rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge de l’hyperphénylalaninémie chez les patients atteints de phénylcétonurie et identifiés comme répondeur à ce médicament.