RESPREEZA (alpha-1 antitrypsine humaine), inhibiteur de protéinases

PNEUMOLOGIE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 25 avr. 2016

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Pas d’avantage clinique démontré par rapport à la prise en charge habituelle de l'emphysème des patients déficitaires en alpha-1 antitrypsine.

RESPREEZA a l’AMM dans le traitement d'entretien du déficit sévère et documenté en alpha-1 antitrypsine chez les adultes, afin de ralentir la progression de l'emphysème. Les patients doivent aussi recevoir un traitement pharmacologique et non pharmacologique optimal et montrer des signes de maladie pulmonaire évolutive (ex : diminution du volume expiratoire maximal par seconde [VEMS] attendu, réduction de la capacité de marche ou augmentation du nombre d'exacerbations) évalués par un professionnel de santé expérimenté dans le traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine.
La pertinence clinique du résultat observé sur le ralentissement de la perte de densité parenchymateuse pulmonaire avec RESPREEZA par rapport au placebo n’a pu être estimée. Les différences scannographiques observées n’ont pas eu de traduction clinique et fonctionnelle respiratoire.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par RESPREEZA est faible dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

En raison de l’impossibilité d’estimer la pertinence clinique du résultat observé sur le ralentissement de la perte de densité parenchymateuse pulmonaire avec RESPREEZA par rapport au placebo et en l’absence de traduction clinique et fonctionnelle respiratoire des différences scanographiques observées, RESPREEZA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge actuelle des patients déficitaires en alpha-1 antitrypsine présentant un emphysème.

Therapeutic use