KALYDECO (ivacaftor), potentiateur sélectif de la protéine CFTR

MALADIE RARE - Pédiatrie

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 13 oct. 2016

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Progrès thérapeutique important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus, pesant moins de 25 kg, porteurs de mutations de classe III du gène CFTR

KALYDECO 50 et 75 mg, a l’AMM dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Son efficacité a été démontrée chez les enfants âgés de 6 ans et plus, porteurs de ces mutations, notamment en termes d’amélioration du VEMS à court et moyen termes. Les conséquences de ces résultats sur l’évolution des patients sont inconnues mais il semble que les lésions pulmonaires établies ne puissent pas guérir. En l’absence de données de morbi-mortalité à long terme, l’intérêt du médicament dans la prise en charge globale de la maladie et son évolution reste à démontrer.
Le profil de sécurité est comparable chez les enfants et les adolescents à celui observé chez les adultes.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

Therapeutic use