RAXONE (idebenone), médicament ophtalmologique

OPHTALMOLOGIE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 23 juin 2016

Nature de la demande

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Intérêt clinique insuffisant dans la maladie de Leber en raison de l’absence de donnée clinique méthodologiquement recevable démontrant l’efficacité du médicament, malgré un besoin thérapeutique important

RAXONE a l’AMM dans le traitement des troubles de la vision chez les patients adolescents et adultes atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL).
Il n’y a pas de démonstration de qualité méthodologique suffisante de l’efficacité de l’idébénone sur l’acuité visuelle.
La tendance à l’amélioration spontanée de l’acuité visuelle est observée dans le groupe placebo de l’étude RHODOS.
Les données qui suggèrent une efficacité de l’idébénone dans la prise en charge des patients ayant une NOHL sont les résultats de certaines analyses post-hoc des données d’efficacité de l’étude RHODOS ainsi que les données issues de la mise à disposition du produit.
En l’absence de démonstration de son efficacité, ce médicament n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique.

Service Médical Rendu (SMR)

Insuffisant

Malgré un besoin thérapeutique important mais compte tenu de l’absence de donnée clinique méthodologiquement recevable démontrant l’efficacité de l’idébénone dans la prise en charge des patients adolescents et adultes atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), la Commission considère que le service médical rendu par RAXONE est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale, dans l’attente des données d’efficacité de l’étude interventionnelle ouverte, visant à évaluer l’efficacité et la tolérance de RAXONE.

Therapeutic use