ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR

MALADIE RARE - Nouveau médicament - Ce produit fait l'objet d'un avis d'efficience

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 oct. 2016

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Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

ORKAMBI a l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
L’efficacité de l’ivacaftor, associé au lumacaftor, a été démontrée à court terme (24 semaines) malgré un suivi en ouvert jusqu’à 48 semaines, sur un critère de jugement intermédiaire (variation de la valeur absolue du VEMS). L’amélioration observée par rapport au placebo est modeste (3 à 4 % en fonction des études).
L’efficacité de cette association sur l’évolution de la maladie à long terme n’est pas connue. L’absence de donnée de morbi-mortalité et de tolérance à long terme ne permet pas d’évaluer l’intérêt du médicament sur la prise en charge globale de la maladie et de son évolution, en particulier sur l’évolution de la colonisation bactérienne pulmonaire et de sa résistance aux antibiotiques.
Les principaux effets indésirables observés ont été la dyspnée, des diarrhées et des nausées.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ORKAMBI est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

De l’efficacité modeste démontrée en termes de variation du pourcentage de la valeur théorique du VEMS par rapport au placebo,
De son profil de tolérance,
De l’absence d’alternative thérapeutique agissant directement sur le mécanisme physiopathologique de la mucoviscidose,

ORKAMBI (ivacaftor/lumacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose, reposant sur des traitements symptomatiques, chez les patients avec mucoviscidose âgés de 12 ans et plus et homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

Therapeutic use