BUSILVEX (busulfan)

CANCEROLOGIE - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 14 oct. 2016

Nature de la demande

Extension d'indication et Réévaluation SMR et ASMR

En traitement de conditionnement préalable à une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques :

Pas d’avantage clinique démontré chez l’adulte par rapport aux autres protocoles de conditionnement disponibles.
Progrès thérapeutique mineur chez le nouveau-né, l’enfant et l’adolescent par rapport à l’irradiation corporelle totale.
BUSILVEX a l’AMM dans 3 indications de conditionnement préalable à une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques (CSH) :

- BUSILVEX suivi par du cyclophosphamide chez l’adulte,
- BUSILVEX suivi par du cyclophosphamide ou du melphalan chez le nouveau-né, l’enfant et l'adolescent,
- BUSILVEX administré à la suite de fludarabine chez l’adulte éligible à un conditionnement à intensité réduite (RIC).

Les nouvelles données confirment que les protocoles à base de busulfan IV constituent une stratégie thérapeutique efficace dans le traitement de conditionnement myéloablatif du nouveau-né, de l’enfant de l’adolescent et de l’adulte ainsi que dans le conditionnement à intensité réduite de l’adulte.
Les protocoles de conditionnement préalable à une greffe de CSH à base de busulfan IV sont des traitements de 1^ère intention.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par BUSILVEX, suivi par du cyclophosphamide (BuCy2), est important dans le traitement de conditionnement préalable à une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques (CSH) chez l’adulte, lorsque cette association est considérée comme la meilleure option possible.

Le service médical rendu par BUSILVEX, suivi par du cyclophosphamide (BuCy4) ou du melphalan (BuMel), est important dans le traitement de conditionnement préalable à une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques chez le nouveau-né, l’enfant et l'adolescent.

Le service médical rendu par BUSILVEX, administré à la suite de fludarabine (FB), est important dans le traitement de conditionnement préalable à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) chez l’adulte éligible à un conditionnement à intensité réduite (RIC).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Dans le protocole d’utilisation de BUSILVEX comme traitement de conditionnement préalable à une greffe de CSH chez le nouveau-né, l’enfant et l’adolescent, et compte tenu :

des nouvelles données disponibles, reposant essentiellement sur une étude rétrospective de faible niveau de preuve comparative versus l’irradiation corporelle totale,
de l’évolution de la stratégie thérapeutique avec l’exclusion de la forme orale de busulfan depuis une dizaine d’années,
et du besoin thérapeutique dans cette population,

la Commission considère que BUSILVEX (busulfan) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à l’irradiation corporelle totale (ICT).

V (absence)

Dans les deux protocoles d’utilisation de BUSILVEX comme traitement de conditionnement préalable à une greffe de CSH chez l’adulte, et compte tenu :

des nouvelles données disponibles, essentiellement rétrospectives et de leur faible niveau de preuve,
de l’absence de données comparatives, méthodologiquement recevables, versus les protocoles de conditionnement actuellement utilisés,
de l’évolution de la stratégie thérapeutique avec l’exclusion de la forme orale de busulfan depuis une dizaine d’années,

la Commission considère que BUSILVEX (busulfan) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux autres protocoles de conditionnement disponibles (cf. chapitre 6 du présent avis).

Therapeutic use