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GALAFOLD (migalastat), molécule chaperon de mutations sensibles de l’α-galactosidase

MALADIE RARE - Nouveau médicament
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 21 févr. 2017

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Progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Fabry, chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement.

 

  • GALAFOLD a l’AMM dans le traitement au long cours des patients > 16 ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A), porteurs d’une mutation sensible.
  • Son efficacité par rapport au placebo a été démontrée en termes de réduction du nombre moyen d’inclusions de GL-3 dans les capillaires de l’interstitium rénal par rapport à l'inclusion dans l’étude, après 6 mois de traitement. Il s’agit cependant d’un critère de jugement secondaire, issu d’un sous-groupe défini a posteriori. Ce résultat exploratoire est à considérer avec prudence.
  • Les résultats d’une autre étude n’ont pas permis pas de conclure à une différence ou à une équivalence en termes de variation de débit de filtration glomérulaire entre GALAFOLD et l’enzymothérapie substitutive.
  • GALAFOLD pourra être proposé en alternative à l’enzymothérapie substitutive uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible.

 


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte tenu : 

  • du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, 
  • de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, 
  • du profil de tolérance,
  • mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif,

GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement.

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