NPLATE (romiplostim), agonistes des récepteurs à la thrombopoïétine - PTI adulte non splénectomisé

HEMATOLOGIE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 28 juin 2017

Nature de la demande

Extension d'indication

Progrès thérapeutique mineur dans le purpura thrombopénique auto-immun chronique en échec aux traitements habituels, chez l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie

Avant l’extension de l’AMM de NPLATE et de REVOLADE chez l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie, ces médicaments constituaient un traitement de recours dans le traitement du purpura thrombopénique auto-immun (PTI) (idiopathique) chronique de l’adulte en échec aux traitements habituels chez les patients splénectomisés réfractaires et chez les adultes non splénectomisés en cas de contre-indication à la chirurgie.
Désormais, leur utilisation est validée par l’AMM en pré-splenectomie. Néanmoins, leur utilisation doit être prudente compte-tenu des incertitudes sur la tolérance à long terme, de surcroit chez des patients non splénectomisés.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par NPLATE est important dans l’extension d’indication, c’est-à-dire dans le traitement du PTI chronique, réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines) chez l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

de l’efficacité démontrée uniquement versus placebo sur la réponse plaquettaire et à court terme, sans impact démontré sur l’incidence des saignements majeurs,
de l’absence de démonstration d’un moindre recours à la splénectomie lié à l’utilisation de NPLATE,
des incertitudes qui demeurent sur la tolérance à long terme, a fortiori pour une utilisation au long cours chez des adultes non splénectomisés (soit à un stade moins avancé qu’en traitement de recours après splénectomie),
mais considérant le besoin identifié en pratique clinique,

la commission de la Transparence considère que NPLATE (romiplostim), au même titre que REVOLADE (eltrombopag), apporte une amélioration mineure du service médical rendu (ASMR IV) dans la prise en charge du PTI chronique et réfractaire de l’adulte non splénectomisé sans contre-indication à la chirurgie.

Therapeutic use