MYOZYME (alpha alglucosidase), enzymothérapie substitutive

METABOLISME - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 18 oct. 2017

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe

Progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe

MYOZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide).
Dans les formes infantiles de la maladie, les nouvelles données disponibles confirment le bénéfice sur la survie globale des patients. En revanche aucune donnée ne documente leur qualité de vie pourtant très dégradée, ni l’atteinte neurologique entrainant provoquant un handicap majeur et une mortalité importante.
Dans les formes tardives de la maladie, les données disponibles uniquement sur des critères fonctionnels restent très hétérogènes selon les caractéristiques des patients. Elles ne permettent pas d’évaluer MYOZYME sur la progression du handicap ni sur la survie globale.

Service Médical Rendu (SMR)

Important	Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
Faible	Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Prenant en compte :

les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme,
l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante,
et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,

La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.

IV (mineur)

Prenant en compte :

les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF),
l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients,
et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,

la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.

Therapeutic use