ALDURAZYME (laronidase), enzyme de substitution

MALADIE RARE - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 23 mai 2017

Réévaluation SMR et ASMR

ALDURAZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie
C’est la seule enzymothérapie substitutive et l’unique possibilité thérapeutique pour les patients non éligibles à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
Les résultats des études cliniques sont en faveur d'une stabilisation de la fonction respiratoire, de l'endurance, de la qualité du sommeil et de la qualité de vie chez des patients atteints d'une forme intermédiaire ou atténuée de MPS I.
ALDURAZYME n’a pas d’effet sur les manifestations neurologiques de la MPS I et peu d’efficacité sur les manifestations ostéo-articulaires, ophtalmiques et les valvulopathies.

Important

Le service médical rendu par ALDURAZYME reste important.

II (important)

Prenant en compte :

les résultats de la phase d’extension de l’étude de phase III et les résultats d’études observationnelles en faveur d’une stabilisation de la fonction respiratoire, de l’endurance, de la qualité du sommeil et de la qualité de vie chez des patients atteints d’une forme intermédiaire ou atténuée de MPS I,
la place d’ALDURAZYME recommandée dès le diagnostic chez tous les patients atteints d’une MPS I éligibles ou non à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques,
l’absence d’alternative thérapeutique chez les patients non éligibles à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques,
malgré les limites du traitement,

l’absence de passage de la barrière hématoencéphalique et donc d’effet neurologique et cognitif,
le peu d’efficacité sur les manifestations ostéo-articulaires, les valvulopathies et les manifestations ophtalmiques de la maladie (opacités cornéennes et rétinopathies),
les contraintes pratiques liées à son administration qui nécessite une ½ journée d’hospitalisation hebdomadaire,