TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant

NEUROLOGIE - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 oct. 2017

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Pas d’avantage clinique démontré dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les enfants ≥ 5 ans

TRANSLARNA a l’AMM dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens du gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de ≥ 5 ans.
En l’absence de démonstration de son efficacité par rapport au placebo sur le déclin du périmètre de marche, mais en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée et compte tenu d’une tolérance acceptable, TRANSLARNA pourra s’insérer, sans le modifier, dans le schéma thérapeutique actuel.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Au vu des données disponibles et compte tenu :

du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent,
de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo,
des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III,
de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche,

la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.