VENCLYXTO (vénétoclax)

HEMATOLOGIE - Nouveau médicament - Ce produit fait l'objet d'un avis d'efficience

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 28 août 2018

Nature de la demande

Inscription

Intérêt clinique important mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique uniquement dans le traitement de la LLC :

en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les adultes en échec à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B (2^e ligne et plus) ;
en l’absence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les adultes en échec à la fois à une chimio-immunothérapie et à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B (3^e ligne et plus)

Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement par la solidarité nationale dans le traitement de la LLC en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les adultes inéligibles à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B (1^e ligne).

VENCLYXTO a une AMM en monothérapie pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC) :
- en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les adultes inéligibles ou en échec à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B.
- en l’absence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les adultes en échec à la fois à une chimio-immunothérapie et à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B.
Chez des patients ayant une LLC, non porteurs de la délétion 17p ou mutation TP53, en échec à la fois à une chimio-immunothérapie et à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B, une étude non comparative a montré des taux de réponse globale élevés, sans donnée robuste sur des critères cliniquement pertinents (survie) au prix d’une toxicité, notamment hématologique, et d’un risque de syndrome de lyse tumorale à l’instauration du traitement conduisant à l’hospitalisation des patients,
Chez des patients ayant une LLCen présence de délétion 17p ou de mutation TP53 en échec à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B, une étude non comparative a montré des taux de réponse globale élevés, sans donnée robuste sur des critères cliniquement pertinents (survie) au prix d’une toxicité, notamment hématologique, et d’un risque de syndrome de lyse tumorale à l’instauration du traitement conduisant à l’hospitalisation des patients,
Chez des patients ayant une LLC en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 inéligibles à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B, il n’y a pas de donnée suffisante permettant de documenter l’intérêt et l’apport de ce médicament (n=5 patients).

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par VENCLYXTO est important dans « le traitement de la LLC en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les patients adultes en échec à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B.» et, en monothérapie, dans « le traitement de la LLC en l’absence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les patients adultes en échec à la fois à une chimioimmunothérapie et à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B. "

Insuffisant

Le service médical rendu par VENCLYXTO, en monothérapie, est insuffisant pour justifier une prise en charge par la solidarité nationale dans le « traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC) en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les patients adultes inéligibles à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B. »

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des pourcentages de réponse globale élevés issus d’une étude de phase II non comparative ayant inclus 64 patients, sans donnée sur des critères cliniquement pertinents (survie) au prix d’une toxicité, notamment hématologique non négligeable,
du risque de syndrome de lyse tumorale à l’instauration du traitement conduisant à l’hospitalisation des patients,
du besoin médical important dans les situations d’échec à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B,

la Commission considère que VENCLYXTO, en monothérapie, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise en charge de la LLC en l’absence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les patients adultes en échec à la fois à une chimio-immunothérapie et à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B et en présence de délétion 17p ou de mutation TP53 chez les patients adultes en échec à un inhibiteur du récepteur antigénique des cellules B. La stratégie thérapeutique comprend les comparateurs mentionnés au paragraphe 06 du présent document.