KOLBAM (acide cholique), acide biliaire

MALADIE RARE - NOuveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 27 sept. 2017

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Intérêt clinique insuffisant dans les anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires dues à 3 déficits enzymatiques

KOLBAM a l’AMM dans le traitement des anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires dues à un déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une xanthomatose cérébrotendineuse, XCT), en 2- (ou α-) méthylacyl-CoA racémase (AMACR) ou en cholestérol 7α-hydroxylase (CYP7A1), dès l’âge de un mois.
Les données cliniques disponibles ne permettent pas d’assurer que KOLBAM remplisse les objectifs cliniques recherchés pour un traitement de la XCT, notamment en termes d’efficacité sur les symptômes neurologiques.
Les données cliniques disponibles dans les 2 autres déficits enzymatiques sont limitées à un seul patient par déficit. Bien que la maladie soit rare, plus de patient auraient pu être analysés.

Service Médical Rendu (SMR)

Insuffisant

Le service médical rendu par KOLBAM chez les nourrissons, les enfants et les adolescents âgés d’un mois à dix-huit ans et chez les adultes dans le traitement des anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les déficits en :