CINRYZE (inhibiteur de la C1 estérase humaine), antifibrinolytique

MALADIE RARE - Pédiatrie

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 mars 2018

Nature de la demande

Extension d'indication

Intérêt clinique important dans le traitement des crises d'angioedème et dans leur prévention à court et long terme mais pas d’avantage clinique démontré chez l’enfant dans la prise en charge de cette maladie

CINRYZE a l’AMM chez l’enfant à partir de 2 ans dans le traitement et la prévention des crises d’angioedème avant une intervention et dans la prévention systématique des crises d’angioedème de l’enfant à partir de 6 ans.
La démonstration d'efficacité en pédiatrie est de faible niveau de preuve car reposant sur des analyses post-hoc en sous-groupes ou des études non comparatives.
Il n’y a pas de donnée démonstrative de l’impact de CINRYZE sur la qualité de vie des enfants ou sur l’organisation des soins.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par CINRYZE est important dans :

le traitement et la prévention avant une intervention des crises d’angioedème chez les enfants (âgés de 2 ans et plus jusqu’à l’adolescent) présentant un angioedème héréditaire (AEH).
la prévention systématique des crises d’angioedème chez les enfants (âgés de 6 ans et plus jusqu’à l’adolescent) présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AEH), intolérants ou pas suffisamment protégés par des traitements préventifs par voie orale, ou chez les patients pour lesquels la prise en charge aiguë répétée s’avère inadaptée.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

du faible niveau de preuve de la démonstration d’efficacité en pédiatrie reposant sur des analyses post-hoc de sous-groupes ou des études non comparatives ayant inclus un faible nombre de patients, alors que la comparaison versus un comparateur cliniquement pertinent était possible dans le traitement des crises d’angioedème et la prévention courte intermittente en cas de geste invasif (intervention chirurgicale, soins dentaires,
du profil de tolérance de CINRYZE,
du besoin médical identifié dans la prévention systématique des crises d’angioedème héréditaire impactant la qualité de vie et susceptibles de mettre en jeu le pronostic vital,

la Commission estime que CINRYZE n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des crises d’angioedème et la prévention avant une intervention des crises d’angioedème chez les enfants (âgés de 2 ans et plus jusqu’à l’adolescent) présentant un angioedème héréditaire (AEH) et dans la prévention systématique des crises d’angioedème chez les enfants âgés de plus de 6 ans jusqu’à l’adolescent présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AEH).