EPREX (époétine alfa), agent stimulant l’érythropoïèse

HEMATOLOGIE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 25 mai 2018

Nature de la demande

Extension d'indication

Intérêt clinique important dans le traitement de l'anémie de l’adulte atteint d’un syndrome myélodysplasique mais pas d’avantage clinique démontré dans la prise en charge de ce syndrome.

EPREX a l’AMM dans le traitement de l'anémie symptomatique chez les adultes atteints d’un syndrome myélodysplasique (SMD) primitif de risque faible ou intermédiaire 1, présentant un taux sérique d'érythropoïétine faible.
Son efficacité a été démontrée versus placebo en termes de réponse érythroïde dans une population sélectionnée ne requérant que peu ou pas de transfusion. Mais sa supériorité par rapport au placebo n’a pas été établie sur la normalisation de l’anémie, la réduction du besoin transfusionnel ou sur l’amélioration de la qualité de vie.
Comme les autres EPO, l’époétine alfa peut exposer les patients à des effets indésirables rares mais graves : thrombose artérielle, toxicité cutanée sévère et érythroblastopénie, notamment.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par EPREX est important dans l’extension d’indication.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Prenant en compte :

la démonstration de la supériorité de EPREX (époétine alfa) uniquement en termes de réponse érythroïde par rapport au placebo dans une population sélectionnée ne requérant que peu ou pas de transfusions,
de l’absence de démonstration de la supériorité de EPREX (époétine alfa) par rapport au placebo sur des critères cliniques pertinents tels que la normalisation de l’anémie et/ou de réduction du besoin transfusionnel,
l’absence de démonstration d’un gain sur l’amélioration de la qualité de vie,
le profil de tolérance des EPO exposant les patients à des effets indésirables rares mais graves (thrombose artérielle, toxicité cutanée sévère et érythroblastopénie notamment),

la Commission considère que EPREX n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) primitifs de risque faible ou intermédiaire 1, ayant une anémie symptomatique (concentration d'hémoglobine = 10 g/dL) et un taux sérique d'érythropoïétine faible (< 200 mU/mL).

Therapeutic use