- Avis de la CT du 04 avril 2018
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FERRIPROX (défériprone), chélateur du fer
Nature de la demande
Intérêt clinique important en association à la déféroxamine (DESFERAL) dans la thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la surcharge en fer menace le pronostic vital et progrès thérapeutique mineur par rapport à la déféroxamine en monothérapie.
Intérêt clinique insuffisant en association au déférasirox (EXJADE) pour justifier son remboursement dans cette même indication.
FERRIPROX a l’AMM en association à un autre chélateur du fer dans le traitement de la thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace.
Dans cette indication, la supériorité de l’association FERRIPROX/déféroxamine (FERRIPROX/DESFERAL) par rapport à la monothérapie par déféroxamine (DESFERAL) a été démontrée sur la surcharge en fer cardiaque, mais pas sur la survie à long terme faute de données robustes.
L’intérêt clinique de l’association FERRIPROX/déférasirox (FERRIPROX/EXJADE) n’est pas établi, compte-tenu des données cliniques insuffisantes pour documenter son efficacité et sa tolérance et de la contre-indication d’EXJADE en association à d’autres chélateurs de fer.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
Le service médical rendu par FERRIPROX est important chez les patients présentant une thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer (déféroxamine ou déférasirox) est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace. |
| Insuffisant |
Le service médical rendu par FERRIPROX en association au déférasirox est insuffisant pour justifier une prise en charge par la solidarité nationale chez les patients présentant une thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer (déféroxamine ou déférasirox) est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| IV (mineur) |
Compte tenu de : - la démonstration de supériorité de l’association FERRIPROX/déféroxamine par rapport à la déféroxamine en monothérapie sur l’augmentation du T2* myocardique, critère d’imagerie reflétant la surcharge en fer cardiaque (critère de jugement principal), - de l’absence de démonstration robuste d’un impact de l’association FERRIPROX/déféroxamine par rapport à la monothérapie par déféroxamine sur la survie des patients à long terme, - de l’existence d’un besoin médical très partiellement couvert, la Commission considère que FERRIPROX en association à la déféroxamine apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la déféroxamine en monothérapie dans la thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace. |
Therapeutic use
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