RAVICTI (phénylbutyrate de glycérol), médicament des voies digestives et du métabolisme

MALADIE RARE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 24 oct. 2018

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Intérêt clinique important dans les troubles du cycle de l’urée mais pas d’avantage clinique démontré par rapport à AMMONAPS

RAVICTI en solution buvable a l’AMM dans le traitement des troubles du cycle de l’urée impliquant des déficits en carbamyl-phosphate synthase I, ornithine carbamoyltransférase, argininosuccinate synthétase, argininosuccinate lyase, arginase I et un déficit en ornithine translocase, syndrome de l’hyperornithinémie- hyperammoniémie-homocitrullinurie qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.
RAVICTI s’est montré non inférieur à AMMONAPS (phénylbutyrate de sodium) sur le contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l'enfant et l'adulte,
Son profil de tolérance se caractérise par des troubles gastro-intestinaux : diarrhée, flatulence, douleurs abdominales, vomissements, dyspepsie, inconfort abdominal, nausées, inconfort oral.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

le service médical rendu par RAVICTI est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

la Commission considère que RAVICTI n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients adultes et pédiatriques, âgés de 2 mois et plus, atteints de troubles du cycle de l’urée (urea cycle disorders, UCD), impliquant des déficits en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) et un déficit en ornithine translocase, syndrome de l’hyperornithinémie- hyperammoniémie-homocitrullinurie (HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.