- Avis de la CT du 20 juin 2018
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BRINEURA (cerliponase alfa), classe simple
Nature de la demande
Intérêt clinique important dans la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 et progrès thérapeutique modéré dans la prise en charge de cette maladie.
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BRINEURA a l’AMM dans le traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2) ou déficit en tripeptidyl peptidase-1 (TPP1).
- Les données d'efficacité d'une étude non comparative, ouverte, mettent en évidence un ralentissement de l'évolution de la maladie sur la base d'un score ayant évalué 2 de ses composantes : la motricité et le langage, après 96 semaines de traitement, sans donnée de mortalité. Ces résultats, mis en perspective avec ceux d'une cohorte de patients non traités, suggèrent un bénéfice de la cerliponase alfa sur le score moteur-langage.
- Il existe des incertitudes sur sa tolérance liée à son administration par voie intracérébroventriculaire et sur son efficacité à plus long terme.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
Le service médical rendu par BRINEURA est important dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| III (modéré) |
Compte tenu : - des données d’efficacité limitées issues d’une étude non comparative, ouverte qui mettent en évidence un ralentissement de l’évolution de la maladie sur la base d’un score ayant évalué 2 composantes, à savoir la motricité et le langage, après 48 et 96 semaines de traitement, sans données de mortalité à ce jour, - de la mise en perspective de ces résultats avec ceux d’une cohorte de patients non traités qui suggère un bénéfice du traitement sur le score moteur-langage, -du recul limité à 96 semaines et par conséquent des incertitudes sur la tolérance de ce médicament administré par voie intracérébroventriculaire et sur son efficacité à plus long terme, du besoin médical identifié dans la prise en charge thérapeutique de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2, maladie infantile génétique, rare, rapidement invalidante, d’évolution fatale, dont la prise en charge était jusqu’à présent limitée au traitement palliatif à visée symptomatique, la Commission considère que BRINEURA apporte une amélioration du service médical modérée (ASMR III) dans la prise en charge de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2. |
