- Avis de la CT du 11 juillet 2018
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EQWILATE (facteur Willebrand de coagulation humain/ facteur VIII de coagulation ...)
Nature de la demande
Intérêt clinique important dans la maladie de von Willebrand mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique.
Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans l’hémophilie A.
EQWILATE a l’AMM dans la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale, dans la prophylaxie et le traitement des hémorragies ou des saignements d’origine chirurgicale chez des patients de ≥ 6 ans ayant une maladie de von Willebrand, et lorsque le traitement par la desmopressine seule est inefficace ou contre-indiquée.
Dans la maladie de von Willebrand, l’efficacité hémostatique de EQWILATE n’a pas été différente de celle de VONCENTO ou WILSTART, WILFACTIN. Les données ne permettent pas de comparer ces médicaments entre eux.
Dans l’hémophilie A, l’intérêt de l’association de facteur von Willebrand au facteur VIII n’est pas démontré ; de ce fait EQWILATE n’a pas de place par rapport aux concentrés purifiés de facteur VIII dans cette indication.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
Maladie de von Willebrand, le service médical rendu par EQWILATE est important dans cette indication de l’AMM. |
| Insuffisant |
Hémophilie A, le service médical rendu par EQWILATE est insuffisant dans la prophylaxie et le traitement des hémorragies chez les patients atteints d’hémophilie A. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| V (absence) |
Maladie de von Willebrand Prenant en compte : - les données cliniques issues d’études non comparatives et de faibles effectifs, qui démontrent l’efficacité d’EQWILATE dans la maladie de von Willebrad - l’absence de donnée comparative versus les alternatives thérapeutiques disponibles en termes d’efficacité ou de tolérance, - les incertitudes sur l’impact de l’apport important en FVIII, dont l’intérêt notamment pour la prophylaxie chez les malades de type 3 n’est à ce jour pas démontré, et qui pourrait exposer à un risque thrombotique accru en cas d’administrations répétées notamment en chirurgie, La Commission considère qu’EQWILATE n’apporte pas d’ASMR (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge la maladie de von Willebrand qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 06 Comparateurs cliniquement pertinents). |
| Sans objet |
Hémophilie A |
Therapeutic use
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