CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT (acide chénodésoxycholique), médicament à base d’acides biliaires

le service médical rendu par CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT est faible dans l’indication de l’AMM.

Prenant en compte : - les données d’efficacité très limitées et peu robustes reposant sur l’analyse rétrospective des dossiers médicaux de 3 cohortes de patients traités par l’acide chénodésoxycholique et qui mettent en évidence une diminution du taux de cholestanol sérique (critère biologique) avec des résultats discordants sur des critères cliniques symptomatiques, - l’absence de donnée sur des critères cliniques de morbi-mortalité et l’absence de donnée comparative, - l’usage établi et le recul important d’utilisation de l’acide chénodésoxycholique dans la xanthomatose cérébrotendineuse identifié dans la littérature, - les données de tolérance qui semblent favorables, - le besoin médical non couvert dans la xanthomatose cérébrotendineuse, la Commission considère que la spécialité CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de la xanthomatose cérébrotendineuse.