HEMLIBRA (emicizumab), hémostatique

HEMATOLOGIE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 06 févr. 2019

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Intérêt clinique important en prophylaxie des épisodes hémorragiques dans l’hémophilie A congénitale avec inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur et progrès thérapeutique important par rapport à FEIBA et NOVOSEVEN

Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement en prophylaxie des épisodes hémorragiques dans l’hémophilie A congénitale en l’absence d’inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur

HEMLIBRA a l’AMM en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII.
Il s’agit d’un anticorps monoclonal mimant l’activité du FVIII. Il s’administre par voie sous-cutanée (SC) en une injection hebdomadaire.
Les données cliniques, bien que de niveau de preuve non optimal, suggèrent une efficacité supérieure d’HEMLIBRA par rapport à une prophylaxie par agents « by-passants » (FEIBA et NOVOSEVEN). Il est attendu un bénéfice important sur la qualité de vie des patients en comparaison à ces traitements.
Il convient de se conformer au RCP pour l’interprétation des tests de coagulation (interférence avec HEMLIBRA) et en cas d’administration concomitante d’un agent by-passant (interaction médicamenteuse avec FEIBA) compte tenu des risques de microangiopathie thrombotique et d’événements thromboemboliques.

Service Médical Rendu (SMR)

Important	le service médical rendu par HEMLIBRA est important en prophylaxie des épisodes hémorragiques uniquement chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur,
Insuffisant	le service médical rendu par HEMLIBRA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Dans la population des patients avec inhibiteurs et forts répondeurs :
Compte tenu : - du besoin médical très partiellement couvert pour la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale avec inhibiteurs et forts répondeurs, - des études cliniques de phase III menées exclusivement chez des patients ayant développé un inhibiteur et forts répondeurs, pour la plupart atteints d’une forme sévère d’hémophilie, - des données démontrant l’efficacité d’HEMLIBRA pour prévenir les saignements dans cette population, en particulier chez l’enfant, - des données suggérant une efficacité supérieure à celle d’une prophylaxie par agents « by-passants », - du bénéfice important attendu sur la qualité de vie par rapport aux alternatives disponibles (avis d’expert), - et malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante (impact de l’interaction médicamenteuse avec FEIBA sur le pronostic des patients pris en charge pour un saignement grave intercurrent, gestion des interventions chirurgicales, utilisation chez les patients les plus âgés, coronariens ou saignant peu, risque d’anticorps inhibiteurs anti-emicizumab, interférence avec certains tests de coagulation), la Commission considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport aux agents by-passants (FEIBA et NOVOSEVEN) dans la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.

Sans objet

Dans les autres situations cliniques : Sans objet