RUCONEST (conestat alpha), Médicaments de l’angioedème héréditaire

MALADIE RARE - Nouvelle indication/Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 08 févr. 2019

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Intérêt clinique important dans leurs indications respectives mais sans avantage clinique démontré excepté pour BERINERT chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant et FIRAZYR chez l’adulte, qui représentent un progrès thérapeutique modéré dans la prise en charge des crises d’angioedème héréditaire.

BERINERT, CINRYZE, FIRAZYR et RUCONEST ont l’AMM dans le traitement de la crise d'angioedème héréditaire (AOH) et/ou dans la prévention à court terme et/ou dans la prévention à long terme chez l’enfant, l’adolescent et l’adulte, en fonction de leurs AMM respectives.

	Traitement de la crise	Prévention court terme	Prévention long terme
CINRYZE	(enfant, adolescent, adulte)	(enfant, adolescent, adulte)	(enfant, adolescent, adulte)
BERINERT	(pédiatrie, adulte)	(pédiatrie, adulte)	-
FIRAZYR	(enfant, adolescent, adulte)	-	-
RUCONEST	(adolescent, adulte)	-	-

L’administration en sous-cutanée de FIRAZYR, avec auto-administration possible par le patient après apprentissage, présente un intérêt par rapport à l’administration I.V., notamment lors de l’utilisation dans un contexte d’urgence. Sa demi-vie plasmatique courte peut nécessiter une seconde injection. BERINERT et CINRYZE administrés en I.V. ont une demi-vie plus longue, respectivement 36 h et 56 h, que celles de FIRAZYR et RUCONEST.
RUCONEST est susceptible de contenir des traces de protéines de lapin, ce qui nécessite de prendre des précautions à prendre préalablement à son emploi alors qu’il est administré dans un contexte d'urgence.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

le service médical rendu par RUCONEST reste important dans l’indication de l’AMM, faisant l’objet de la présente réévaluation.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu : - des données initiales qui avaient démontré une diminution du délai médian jusqu’à l’amélioration des symptômes versus placebo, - des nouvelles données cliniques disponibles, à savoir une étude versus placebo sans analyse statistique prévue, avec une phase d’extension, et de 3 analyses groupées d’études versus placebo ne permettant pas de quantifier l’efficacité de RUCONEST avec suffisamment de robustesse, - des caractéristiques du conestat alfa, pouvant contenir des traces de protéines de lapin, ce qui induit des précautions à prendre préalablement à son administration dans un contexte d’urgence, la Commission estime que son appréciation précédente n’est pas modifiée, RUCONEST n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux autres traitements des crises aiguës d’AOH disponibles chez l’adulte.

Therapeutic use