MEPSEVII (vestronidase alfa)

MEPSEVII a l’AMM dans le traitement des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII ou maladie de Sly).

Son efficacité repose uniquement sur la réduction de l’excrétion urinaire de dermatane sulfate par rapport au placebo, après 24 semaines de traitement, soit un critère biologique sans corrélation établie avec un bénéfice clinique et sans autre bénéfice démontré sur un critère cliniquement pertinent.

Il peut provoquer  des réactions liées à la perfusion si la vitesse de perfusion est trop rapide, y compris des réactions d’hypersensibilité, et des effets indésirables du type diarrhée, ataxie, confusion, douleur abdominale, vomissement, convulsion fébrile.