LUXTURNA (voretigène néparvovec)

OPHTALMOLOGIE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 27 mai 2019

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Intérêt clinique important dans les dystrophies rétiniennes héréditaires résultant de mutations bi-alléliques du gène RPE65 et progrès thérapeutique important dans la stratégie thérapeutique

LUXTURNA a une AMM dans le traitement des adultes et des enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
C’est le premier traitement proposé dans cette maladie orpheline. Il s’agit d’un traitement de thérapie génique ciblant le gène RPE65 codant pour une isomérase (protéine RPE65) impliquée dans la restauration des photopigments au niveau des cônes (rhodopsine) et des bâtonnets (iodopsine).
Il a amélioré de façon importante la vision fonctionnelle des patients, évaluée à l’aide d’un test de mobilité en ambiance lumineuse variable, un an après le traitement des deux yeux.
La décision de mise sous traitement doit faire l’objet d’une réunion de concertation pluridisciplinaire et doit reposer sur un faisceau d’examens, notamment pour déterminer le nombre de cellules viables suffisant.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Prenant en compte :

la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA dans une étude de phase III versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,
la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,
le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité,
l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA sur la qualité de vie,

la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.