ADYNOVI (rurioctocog alfa pégol)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 21 juin 2019

Nature de la demande

Inscription

Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans l’hémophilie A en raison d’incertitudes sur les conséquences à long terme de l’accumulation de PEG dans les tissus et en l’absence de données démontrant qu’ADYNOVI apporte un bénéfice par rapport aux alternatives disponibles

ADYNOVI a l’AMM dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’une hémophilie A à partir de 12 ans.
Il s’agit d’un facteur VIII (FVIII) à demi-vie prolongée par le biais de la conjugaison à une molécule de polyéthylène-glycol (PEG)). Le FVIII à demi-vie prolongée déjà disponible est dépourvu de PEG.
On ne peut exclure les potentiels risques à long terme liés à l’accumulation des molécules de PEG dans les tissus, en particulier dans les plexus choroïdes.

Service Médical Rendu (SMR)

Insuffisant

Le service médical rendu par ADYNOVI est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A congénitale.