RAPAMUNE (sirolimus)

MALADIE RARE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 03 avr. 2020

Nature de la demande

Extension d'indication

Intérêt clinique important dans le traitement de la lymphangioléiomyomatose sporadique

avec atteinte pulmonaire modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire et progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique

RAPAMUNE a désormais l’AMM dans le traitement la lymphangioléiomyomatose (LAM) sporadique avec atteinte pulmonaire modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire.
Une étude a démontré la supériorité du sirolimus par rapport au placebo chez des patientes ayant une lymphangioléiomyomatose sporadique avec VEMS ≤70%, avec une quantité d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la pente du VEMS à 12 mois, considérée comme cliniquement pertinente. Il n’y a pas de donnée robuste de morbi-mortalité, ni de qualité de vie.
RAPAMUNE est un traitement de première intention dans cette indication.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par RAPAMUNE est important dans le traitement de la lymphangioléiomyomatose sporadique avec atteinte pulmonaire modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Prenant en compte :

la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité du sirolimus par rapport au placebo, chez des patientes ayant une lymphangioléiomyomatose sporadique avec VEMS=70%,
avec une quantité d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la pente du VEMS à 12 mois, considérée comme cliniquement pertinente,
l’absence de donnée robuste de morbi-mortalité,
l’absence de donnée robuste de qualité de vie,
le besoin médical non couvert dans cette maladie,

la Commission considère que RAPAMUNE apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique de la lymphangioléiomyomatose sporadique avec atteinte pulmonaire modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire.