Inclusion on the list of medicines approved for hospital use.
Clinical Benefit
Substantial
En l’état actuel des connaissances, le service médical rendu par ORFADIN est important dans le traitement de patients avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine.
Clinical Added Value
important
La Commission considère que ORFADIN, en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, présente une Amélioration du Service Médical Rendu importante (ASMR de niveau II) par rapport au seul régime alimentaire, dans le traitement de patients ayant une tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1).