Reason for request

Inclusion on the list of medicines approved for hospital use in the extension of indication: “ZAVESCA is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease”.

Progrès thérapeutique mineur dans le traitement des manifestations neurologiques des formes modérées de la maladie de Niemann-Pick de type C

 

  • ZAVESCA est le premier médicament indiqué dans le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick de type C.
  • Aucun bénéfice ne semble pouvoir être attendu dans les formes neurologiques à début infantile précoce ou déjà très évoluées et sévères.
  • Ce médicament peut être proposé aux patients ayant une forme modérée, chez lesquels il a un effet modeste.

Pour en savoir plus, téléchargez la synthèse ou l'avis complet ci-dessous


Clinical Benefit

Moderate

Le service médical rendu par ZAVESCA est modéré dans l’extension d’indication : traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C.


Clinical Added Value

minor

ZAVESCA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement des manifestations neurologiques progressives des formes modérées de la maladie de Niemann-Pick de type C.


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