RAVICTI (phénylbutyrate de glycérol)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 sept. 2019

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d’indication aux enfants âgés de 0 à 2 mois

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par RAVICTI est important dans l’extension d’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des données descriptives de l’étude réalisée chez l’enfant âgé de 0 à 2 ans,
des études comparatives mettant en évidence la non-infériorité de RAVICTI versus AMMONAPS (phénylbutyrate de sodium) en termes de contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l’enfant âgé de plus de 2 mois et l’adulte,
de son profil de tolérance chez l’enfant de 0 à 2 mois,
du besoin médical dans cette maladie rare et grave,

la Commission considère que RAVICTI n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l’urée (urea cycle disorders, UCDs), impliquant un déficit en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) ou en ornithine translocase (syndrome de l’hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie, HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.