ORKAMBI (ivacaftor/ lumacaftor)

MALADIE RARE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 déc. 2019

Nature de la demande

Inscription

Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants > 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

ORKAMBI granulés en sachet a l’AMM dans le traitement de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Une étude de phase III non comparative a essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la 1^ère partie de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la 2^departie de l’étude d’une durée 24 semaines) de ORKAMBI chez des enfants âgés de 2 ans à 5 ans.
Le profil de tolérance d’ORKAMBI apparait acceptable chez les enfants de cette tranche d’âge, avec un recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement dans l’étude.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :
- les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
- le profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,

la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.