HEMLIBRA (emicizumab)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 28 oct. 2019

Nature de la demande

Extension d'indication

L’essentiel

Avis favorable au remboursement en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A sévère (déficit congénital en facteur VIII, FVIII < 1%) sans inhibiteur anti-facteur VIII. HEMLIBRA peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique mais de faible ampleur dans la prise en charge de l’hémophilie A.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Le traitement de 1^ère intention de l’hémophilie A est substitutif et repose sur l’administration de concentrés de facteur VIII de coagulation. Ils peuvent être administrés :

en curatif (traitement « à la demande ») lors de la survenue d’un accident hémorragique non contrôlable par les moyens hémostatiques locaux ou ne relevant pas d’un traitement par l’acide tranexamique,
en prévention des saignements : en prophylaxie primaire chez les enfants hémophiles sévères avant l’âge de deux ans et avant la survenue de la deuxième hémarthrose, en prophylaxie secondaire (à long terme ou périodique) après la survenue de la deuxième hémarthrose, ou en cas de chirurgie ou d’actes invasifs (selon la sévérité et le risque hémorragique attendu).

La prophylaxie au long cours est le traitement de référence chez l’enfant hémophile sévère. Il n’existe pas de consensus sur la place de la prophylaxie chez l’adulte.

Place d’HEMLIBRA dans la stratégie thérapeutique :

L’emicizumab (HEMLIBRA) est un traitement de 1^ère intention chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale sévère sans inhibiteur ayant l’indication d’une prophylaxie. Il représente une alternative aux concentrés de FVIII.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par HEMLIBRA est important dans l’indication et aux posologies de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

des études cliniques démontrant l’efficacité cliniquement pertinente d’HEMLIBRA pour prévenir les saignements chez des patients sans inhibiteur âgés de plus 12 ans, en comparaison à l’absence de prophylaxie,
de l’absence d’étude menée chez les enfants avec hémophilie A sévère de moins de 12 ans sans inhibiteur, pour qui la prophylaxie est le traitement de référence,
de l’absence de démonstration d’une efficacité supérieure à une prophylaxie par facteur VIII,
du bénéfice important attendu sur la qualité de vie du fait de l’allègement du poids thérapeutique d’une prophylaxie par FVIII,
et au vu du besoin médical partiellement couvert,

la commission de la Transparence considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport aux concentrés de FVIII.